Orpha Labs AG ประกาศโครงการ compassionate use เพื่อบริจาคยา ORL-101 ให้แพทย์ได้นำไปใช้รักษาผู้ป่วย Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD-II) ทั้งนี้ ORL-101 เป็น ultra-pure L-fucose สูตรใหม่ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II
กระทรวงสาธารณสุขของอิสราเอล (MOH) อนุมัติการใช้ ORL-101 ในผู้ป่วย LAD-II ภายใต้โครงการ compassionate use ของ Orpha Labs โดย Orpha Labs คาดว่าจะเริ่มเปิดรับสมัครผู้ป่วย LAD-II เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 3 เร็วๆ นี้
นายแพทย์ Alp Bugra Basat ผู้ก่อตั้งและประธานบริหารของ Orpha Labs กล่าวว่า "เราภูมิใจที่ได้ประกาศความคืบหน้านี้ ORL-101 เป็นผลิตภัณฑ์แรกที่ได้รับอนุมัติให้ใช้กับผู้ป่วย LAD-II ภายใต้โครงการ compassionate use ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในงานของเราที่จะนำผลิตภัณฑ์ไปสู่การพัฒนาทางคลินิกเพื่อช่วยผู้ที่ป่วยเป็นโรคหายากขั้นสุด (ultra-rare disorders)"
องค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) ให้สถานะ Rare Pediatric Disease Designation แก่ ORL-101 เพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II ทั้งนี้ หาก FDA อนุมัติการขอขึ้นทะเบียน ORL-101 เป็นยาใหม่ ("NDA") เพื่อใช้รักษาผู้ป่วย LAD II บริษัทอาจมีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher ("PRV") ซึ่งสามารถแลกสิทธิ์เพื่อรับการพิจารณาเร่งด่วนสำหรับการยื่นขออนุญาตจำหน่ายยาเป็นลำดับต่อไป
เกี่ยวกับ Leukocyte Adhesion Deficiency Type II (LAD-II)
LAD-II (OMIM # 266265) เป็นภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องชนิดปฐมภูมิที่เกิดจากยีนด้อยบนออโทโซม (autosomal recessive primary immunodeficiency) โดยมีลักษณะการเคลื่อนที่ของเม็ดเลือดขาวบกพร่อง และพัฒนาการทางระบบประสาทบกพร่องปานกลางถึงรุนแรง ความผิดปกติทางพันธุกรรมในผู้ป่วย LAD-II เกิดจากการกลายพันธุ์ต่างๆ ในยีน SLC35C1 ซึ่งทำหน้าที่ถอดรหัสสำหรับ GDP-Fucose Transporter 1 โดยตัวขนส่งดังกล่าวนี้ทำหน้าที่พา GDP-Fucose uptake เข้าไปยัง Golgi vesicles แต่การทำหน้าที่ผิดปกติส่งผลให้ไม่มี fucosylated glycans บนเมมเบรนของเซลล์ จึงนำไปสู่การสูญเสีย E- และ P-selectin ligands บนเม็ดเลือดขาว และส่งผลให้เม็ดเลือดขาวไม่สามารถเคลื่อนย้ายไปยังบริเวณที่ติดเชื้อได้ และด้วยเหตุนี้ จึงทำให้เกิดภาวะเม็ดเลือดขาวเรื้อรังและเกิดการติดเชื้อซ้ำที่เป็นอันตรายถึงชีวิต
เกี่ยวกับ Orpha Labs AG
Orpha Labs AG เป็นบริษัทวิจัยและพัฒนาที่ขับเคลื่อนโดยความต้องการของผู้ป่วย บริษัทมุ่งมั่นค้นคว้า พัฒนา และส่งมอบยาที่มีประสิทธิภาพในการรักษาโรคหายากขั้นสุดที่ถูกมองข้าม ภารกิจของเราคือการจัดหาผลิตภัณฑ์ใหม่ที่ไม่เพียงเพิ่มอัตราการรอดชีวิตเท่านั้น แต่ยังปรับปรุงคุณภาพชีวิตให้แก่ผู้ป่วยกลุ่มนี้ด้วย
ติดต่อ:
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Chief Executive Officer
[email protected]
+41 75 418 88 29
โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1434052/ORL_LOGO_Logo.jpg